Редактирование мутаций в мышечных стволовых клетках с помощью CRISPR технологии может открыть новое направление в лечении мышечной дистрофии.
Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) - это редкое, тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к атрофии мышц и двигательным нарушениям. Ученые из Университета Миссури в экспериментах на мышах показали, что с помощью техники редактирования генов (CRISPR), можно в течение всей жизни проводить коррекцию мутации генов ответственной за это заболевание.
У детей с МДД существует мутация гена, ответственного за выработку белка дистрофина. Без этого белка мышечные клетки быстро слабеют и атрофируются. Многие дети с МДД постепенно теряют способность двигаться, а со временем ослабевают и мышцы грудной клетки и миокарда.
«Исследования на модели животных показали, что технология CRISPR может быть успешно использована для редактирования мутации, вызывающей преждевременную гибель мышечных клеток», - сказал старший автор исследования доктор Донгшен Дуаниз, из университета Миссури. «Но большой проблемой является высокая вероятность рецидива, так как происходит быстрое изнашивание отредактированных мышечных клеток. Если нам удастся редактировать мутацию непосредственно в мышечных стволовых клетках, то это может привести к непрерывной экспрессии выработки дистрофина в регенерированных мышечных клетках».
Доктор Дуан совместно с коллегами из УМ, Школы медицины им. Джонса Хопкинса и Университета Дьюка, изучил возможность редактирования стволовых мышечных клеток. В ходе исследования ученые с помощью вируса AAV9 ввели в мышечные волокна молекулярные инструменты для редактирования генов .
Сначала было изучено действие технологии на здоровых мышечных клетках, а потом была изучена возможность редактирования генов на стволовых мышечных клетках на мышиной модели МДД с помощью CRISPR. Аналогично нормальной мышце, технология позволила добиться выработки дистрофина и в больных клетках.
Требуются дополнительные исследования эффективности методики для того, чтобы ее можно было использовать в лечении детей с МДД.
