Ученым из Royal College (Лондон) удалось в экспериментальных условиях восстановить сложные моторные функции конечностей с помощью генной терапии.
Пациенты с последствиями травмы спинного мозга часто утрачивают сложные моторные навыки, требующие координации движений руки, таких как писание, удержание зубной щетки или питье. Поэтому, восстановление сложных моторных навыков имеет огромное значение для спинальных пациентов, так как снижает зависимость от необходимости в постороннем уходе и значительно улучшает качество жизни. В настоящее время пока не существует достоверно эффективных методов регенеративной терапии последствий травмы спинного мозга .
Исследователи провели испытание нового метода генной терапии на модели крыс, и активация /выключение генов, необходимых для регенерации спинного мозга, проводилась с помощью обычного антибиотика.
Элизабет Брэдбери, один из авторов исследования сказала: « Самое главное в нашем методе лечения это возможность контролировать длительность активизации гена. Это означает, что мы можем подобрать оптимальное время, необходимое для восстановления. Генная терапия предоставляет возможность лечения больших участков поврежденного спинного мозга с помощью только одной инъекции, и с помощью «переключателя» мы можем теперь отключить ген, когда он больше не нужен ».
После травматического повреждения спинного мозга образуются плотные рубцовые ткани, которые препятствуют формированию новых связей между нервными клетками. Генная терапия активирует выработку клетками фермента хондроитиназы, который способен лизировать рубцовую ткань, и дать возможность для регенерации нервных клеток.
Большинство повреждений спинного мозга происходит на уровне шеи, и поэтому возникают проблемы во всех конечностях. Исследователи провели испытание этого метода генной терапии на крысах, с имитацией спинальной травмы, аналогичной повреждениям возникающим в спинном мозге у человека после серьезных травм позвоночника во время ДТП или падений .
Д-р Эмили Бернсайд из группы исследователей: « Скоординированные движения конечности необходимые для достижения и хватания объекта у человека и крысы достаточно похожи. Через 2 месяца после начала генной терапии у крыс восстановились сложные моторные функции, и они смогли дотягиваться и хватать куски сахара. Также мы отметили значительную активацию нервных клеток спинного мозга, что свидетельствовало об образовании новых нейронных связей ».
Исследователи также смогли преодолеть проблему с иммунной системой, распознающей и удаляющей механизм активации генов. Чтобы обойти это исследователи, совместно с коллегами из Нидерландов, искали возможность добавки «стелс-гена», который мог бы скрыть активацию гена от иммунной системы.
Профессор Йост Верхаген из Нидерландского института неврологии говорит: «Использование незаметного для иммунной системы переключателя активности гена обеспечивает возможность эффективного использования генной терапии при повреждениях спинного мозга. Испытание на животных показало, что метод генной терапии с использованием переключателя генов достаточно эффективен ».
Эта методика генной терапии экспериментальная и не готова для клинических испытаний на людях, так как пока не удается полностью выключать активизированные гены. В настоящее время ученые работают над тем, чтобы полностью выключать ген и провести испытания на более крупных животных моделях .
Результаты исследования были опубликованы в журнале Brain.
